Esta semana, la delegación Trump anunció que la FDA había suficiente a Leucovorin, un medicamento genérico, como tratamiento para el autismo. El anuncio sorprendió a los expertos en vigor porque el proceso de aprobación habitual de la FDA, que es grande y riguroso, ha sido evitado.
La leucovorina, además conocida como ácido folínico, es un derivado de la vitamina B. Se usa típicamente para contrarrestar los enseres nocivos del metotrexato, un fármaco de quimioterapia popular. En un comunicado, el comisionado de la FDA, Martin Makary, dijo que el medicamento ahora sería suficiente para pacientes con deficiencia de folato cerebral (CFD), una condición a veces asociada con los trastornos del espectro autista.
Si admisiblemente un pequeño número de estudios ha demostrado alguna progreso en niños con autismo que fueron tratados con leucovorina, muchos investigadores y defensores del autismo argumentan que el anuncio es prematuro y se necesita más investigación.
“Los estudios actuales sobre la leucovorina de dosis altas son muy preliminares”, dice Danielle Antesala, directora de Equidad de Vitalidad de la Sociedad de Autismo de América. Las afirmaciones prematuras sobre su fuerza podrían conducir a la “falsa esperanza” y la “mala interpretación de que Leucovorin representa una ‘cura'”, advierte.
Esto es lo que necesita enterarse sobre Leucovorin.
¿Qué es Leucovorin?
Leucovorin es “muy similar al ácido fólico”, dice el Dr. David Mandell, profesor de psiquiatría en la Potencial de Medicina de la Universidad de Pensilvania Perelman. La diferencia es que la leucovorina ha sido “alterada de una modo que facilita la superación de la barrera hematoencefálica para las personas que no pueden metabolizar el ácido fólico”, dice.
El ácido fólico es una forma sintética de folato, o vitamina B, un nutriente que ayuda al cuerpo a inventar glóbulos rojos y es esencial para el “crecimiento y la función celulares saludables”, según la clínica Mayo. El folato se encuentra lógicamente en verduras de hoja verde, frijoles, nueces y frutas, como naranjas y plátanos.
El ácido fólico es especialmente importante para las personas recién embarazadas o que pueden concluir embarazadas.
“No tener suficiente folato durante el progreso fetal causa anormalidades del cerebro”, dice el Dr. Edward Quadros, profesor del Unidad de Medicina en SUNY Downstate que se especializa en la impregnación de folato.
Específicamente, puede conducir a los principales defectos de inicio del cerebro y la columna vertebral llamados defectos del tubo neural (NTD). Para preparar esto, los CDC recomiendan que aquellos que puedan concluir embarazados toman 400 mg de ácido fólico al día.
Los enseres secundarios de la leucovorina son harto mínimos, dice Mandell, y generalmente involucran molestias gastrointestinales. Un estudio de revisión de 2021 en el Journal of Personalized Medicine encontró que, en individuos con espectro autista y CFD, los enseres secundarios de la leucovorina fueron generalmente leves, pero en algunos casos incluían asalto, agitación, dolores de cabecera, insomnio y aumento de berrinches.
¿Cuál es el vínculo entre la deficiencia de folato y el autismo?
No está del todo claro.
“El porcentaje de personas autistas tiene deficiencias de folato aún está bajo investigación”, dice el Dr. Matthew Lerner, profesor asociado y director del Software de Investigación de Resultados del Curso de Vida en el AJ Drexel Autism Institute de la Universidad de Drexel. Pero agrega que “ciertamente no es una mayoría”.
La vinculación de la FDA de CFD y autismo fue desconcertante para algunos.
Mandell señala que el anuncio de aprobación dice que Leucovorin puede ayudar a los niños con CFD y que, conveniente a que “estos niños tienen algunos síntomas similares al autismo, por lo tanto, deberíamos considerarlo como un tratamiento para el autismo”, dice Mandell.
“Ese es un conjunto de contorsiones de Rube Goldberg”, agrega.
“Las personas en la población militar tienden a pensar en el autismo como un dictamen”, dice el Dr. Elliott Gavin Keenan, miembro posdoctoral del AJ Drexel Autism Institute. En existencia, dice, el autismo puede ser causado por una variedad de factores que incluyen la genética y el estrés cariñoso severo durante el impedimento. “Es efectivamente un espectro de diferentes trastornos, y probablemente todos tengan tratamientos diferentes”.
¿Se ha utilizado la leucovorina en el tratamiento del autismo ayer?
No oficialmente. Pero durante al menos una lapso, estima Mandell, las personas han estado explorando el uso no etiquetado de leucovorina para el tratamiento del autismo.
El rama de Facebook Leucovorin para el autismo actualmente tiene más de 45,000 miembros. Y en Reddit, los usuarios en subreddits como R/Autism_Parenting han discutido el medicamento durante primaveras. “Mis dos hijos toman Leucovorin”, escribió un beneficiario en 2023. “En un hijo, funciona muy admisiblemente. [For] el otro es regular.
Keenan recuerda suceder tomado Leucovorin por su autismo y trastorno bipolar en 2018. “No noté una gran progreso”, dice, ni notó ningún sorpresa secundario película. “Simplemente pasó directamente a través de mí”, dice. Dejó de tomar la droga luego de unos meses.
Los investigadores del autismo no descargan que Leucovorin podría ser útil para algunas personas con autismo. Pero dicen que se necesita mucha más investigación para identificar las poblaciones que más podrían beneficiarse de ello más.
“Para tomar la promesa de poco como Leucovorin en serio, necesitas ensayos rigurosos, doble ciego, controlados con placebo y transparentes”, dice Lerner.
¿Cómo la FDA generalmente aprueba las drogas?
En su manifiesto anunciando la aprobación de la FDA de Leucovorin, Makary dijo que la agencia había llegado a esta intrepidez luego de “un descomposición sistemático de la letras publicado entre 2009-2024”. Esto parece ser una desviación significativa de la forma en que la agencia ha suficiente históricamente las drogas.
“Ha habido varios esfuerzos para tener otros medicamentos aprobados para el autismo”, dice Lerner. “Esos han pasado primaveras, involucrando estudios muy grandes, extensos, rigurosos y cuidadosos. Y en la mayoría de los casos, no fueron aprobados”.
Según el sitio web de la FDA, el proceso de aprobación de medicamentos es enrevesado y sosegado, lo que implica primaveras de ensayos clínicos, evaluación de la investigación e inspección de instalaciones donde se fabricarán los medicamentos.
Keenan reconoce que el proceso de aprobación habitual de la FDA es “costoso e imperfecto”. Pero, agrega, “mantiene a las personas seguras”.
El anuncio de Leucovorin de la FDA además fue impactante porque, a diferencia de las aprobaciones habituales de la FDA, no incluía recomendaciones de dosificación o pautas sobre cómo tomar el medicamento de modo segura. Sin esta información, argumenta Lerner, su explorador equivale a: “Hola, aquí está este medicamento, tal vez deberías probarlo”.
“No puedo pensar en otra instancia en la que poco repercusión la aprobación y no hay pautas”, dice Lerner. “Generalmente no es así como nos importa en este país o en el mundo nuevo”.